6月21日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起的“给力人生不将就”——2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会举行。活动现场发布了国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》。
北京协和医院神经科主任医师管宇宙分享《报告》内容。主办方供图
超四成重症肌无力患者治疗未“达标”
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至会危及生命。
《报告》显示，针对治疗满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者（74.2%）自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者（43.2%）实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未“达标”。
总体而言，医生对治疗的满意度（93.7%）比患者更高（74.2%），且医患对治疗满意度的感知存在差异——388名患者自评治疗未“达标”，其中180人的主治医生认为其治疗效果良好；242名患者自评副作用不耐受，其中103人的主治医生认为有副作用但可控。
《重症肌无力治疗满意度调研报告》
调研牵头专家、北京协和医院神经科主任医师管宇宙教授分析，医患对治疗满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。
长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在长期治疗过程中，许多患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。
《报告》指出，约四成患者（39.4%）将减轻治疗副作用列为当下最主要的治疗目标，超过症状控制、防止复发。排名前三的副作用分别为：外貌发胖如“满月脸”、情绪波动或失眠、腹泻腹痛，而这些问题也导致患者产生容貌自卑、焦虑、正常社交工作受限等深层次影响。
调研还发现，有54.5%的患者即便治疗未“达标”，仍选择维持现有治疗方案。“现有方案虽有副作用但能忍”“不愿折腾”是两大主要原因，显示出部分患者将就治的心态。
“重症肌无力的治疗没有所谓的100分，患者需客观理性地接受与疾病长期共存的现实，医生也需要及时与患者沟通，帮助患者了解治疗的进展，保持对治疗的合理预期。实现疗效和安全性的双达标，这是医患共同的治疗目标。”管宇宙指出。
专家：长期规律使用生物靶向制剂有望实现“双达标”
目前，国内外多个诊疗权威指南和共识都将“双达标”列为重症肌无力的治疗目标。第一重达标是疗效达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是安全性达标，即治疗副作用最小化，包括治疗副作用≤1级，口服激素剂量≤5mg/天。只有实现“双达标”，患者才能真正意义上回归生活。
专家介绍，以往，激素和免疫抑制剂等传统疗法虽然能在一定程度上改善患者的肌无力症状，但在疾病长期控制及安全性方面均存在不足，无法满足患者恢复正常生活的需要。如今，重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，近两年已有多款生物制剂获批上市。以艾加莫德为例，作为国内首个FcRn拮抗剂，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性等方面显示出优势。
北京医院神经内科主任医师殷剑教授表示，对于患者来说，短期双达标意味着迅速控制症状，降低危象和疾病恶化风险。长期双达标能降低激素用量，最大程度地减少副作用。重症肌无力患者规律使用生物靶向制剂，有望实现短期和长期双达标，回归正常生活。
作为一种慢性疾病，重症肌无力病程长，疲劳、感染等多种因素都会诱发疾病的复发和加重。因此，对病情的评估和管理尤为重要。ADL评估工具可以直观记录症状波动和激素用量，判断是否实现“双达标”。但《报告》显示，仅不到一成患者能每周一次规律使用ADL评估工具。
四川省人民医院罕见病医学中心主任谈颂教授表示，患者每周一次ADL量表自评，做几道选择题就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活动能力。一方面患者居家就能直观了解病情控制情况，另一方面也能帮助医生量化地识别症状控制不佳或副作用不耐受的患者。
谈颂介绍，ADL得分越高表明疾病对日常生活的影响越大，0或1分是理想的达标成绩。当ADL评分≥5分，说明症状控制不够理想，需尽快联系医生复诊；当ADL评分中，延髓部分得分≥2分，说明吞咽、说话、咀嚼受到明显影响，也应联系医生复诊。
活动现场还启动了“我要得零分”——ADL打卡挑战，鼓励患者每周打卡ADL，居家监测病情控制。
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